Trenutno je jedina uspostavljena metoda za liječenje bolesti srpastih stanica transplantacija koštane srži. Međutim, mali broj pacijenata ima podudarne darivatelje, a čak i uz podudarnost, pacijenti riskiraju ozbiljne infekcije i štetne, ponekad smrtonosne, imunološke odgovore.
Je li srpasta stanica izliječena?
Transplantacije matičnih stanica ili koštane srži jedini su lijek za bolest srpastih stanica, ali se ne rade često zbog značajnih rizika. Matične stanice su posebne stanice koje proizvodi koštana srž, spužvasto tkivo koje se nalazi u središtu nekih kostiju.
Je li anemija srpastih stanica sada izlječiva?
Sada jedini lijek za bolest srpastih stanica je transplantacija koštane srži odzdravog donora, ali to nije opcija za većinu pacijenata, rekao je Aygun, koji nije bio uključen u radnoj sobi.
Može li se anemija srpastih stanica izliječiti genskom terapijom?
“U ovoj studiji, genska terapija će uvesti zdrave gene u tijelo s ciljem ispravljanja genetskih abnormalnosti crvenih krvnih stanica. Omogućujući stanicama da proizvode više fetalnog hemoglobina, ovaj tretman ima potencijal da izliječi bolest srpastih stanica na precizan način.”
Prestaje li život anemije srpastih stanica?
Zaključci: Pedeset posto pacijenata s anemijom srpastih stanica preživjelo je nakon petog desetljeća. Velik dio onih koji su umrli nije imao očito kronično zatajenje organa, već je umrlo tijekom akutnogepizoda boli, sindrom prsnog koša ili moždani udar. Rana smrtnost bila je najveća među pacijentima čija je bolest bila simptomatska.